Die Aktien von uniQure (QURE) erlebten am 17. Juni einen erheblichen Anstieg von 78,4 %, nachdem bekannt gegeben wurde, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) signalisiert hat, dass dreijährige Daten aus der Phase-I/II-Studie ihrer Prüf-Gentherapie AMT-130 als primäre Grundlage für einen Biologics License Application (BLA) dienen könnten, der eine beschleunigte Zulassung für die Huntington-Krankheit anstrebt. Diese entscheidende regulatorische Entwicklung, die nach einem kürzlich stattgefundenen Typ-B-Treffen bekannt wurde, deutet auf einen potenziell beschleunigten Marktzugang für die Therapie hin, obwohl die Aktie am 18. Juni 3,9 % ihres Wertes wieder verlor.
Regulatorischer Weg für AMT-130 geebnet
Die Leitlinien der FDA markieren einen entscheidenden Wendepunkt für das AMT-130-Programm von uniQure. Die Behörde informierte uniQure, dass die umfassenden dreijährigen Daten aus der laufenden Phase-I/II-Studie als ausreichend erachtet werden, um einen BLA-Antrag für eine beschleunigte Zulassung zu untermauern. Diese Entscheidung bietet einen klareren regulatorischen Fahrplan für die Gentherapie, die auf die schwächende neurodegenerative Erkrankung, die Huntington-Krankheit, abzielt.
Obwohl die FDA die Suffizienz der Daten bestätigt hat, betonte sie auch die Notwendigkeit einer Abstimmung über das Design einer Bestätigungsstudie. Insbesondere strebt die Behörde die Einbeziehung einer gleichzeitigen Standard-of-Care-Kontrollgruppe an, weg von einem Placebo-kontrollierten Design. uniQure erwartet die endgültigen Protokolle des Typ-B-Treffens innerhalb von 30 Tagen und ist bestrebt, diese Pläne zügig mit der FDA abzustimmen. Das Unternehmen rechnet damit, die vollständige Abstimmung mit der Aufsichtsbehörde vor der voraussichtlichen BLA-Einreichung im dritten Quartal 2026 abzuschließen und verpflichtet sich, die Bestätigungsstudie so schnell wie möglich einzuleiten.
Überwindung früherer Hürden
Dieses positive regulatorische Feedback ist eine erhebliche Erleichterung für Investoren, insbesondere angesichts eines früheren Rückschlags Anfang 2026. Im März 2026 fielen die Aktien von uniQure, nachdem das Unternehmen bekannt gegeben hatte, dass die FDA nach einem Typ-A-Treffen im Januar 2026 und einem Pre-BLA-Treffen im Oktober 2025 nicht zugestimmt hatte, dass Daten aus den Phase-I/II-Studien, verglichen mit einer externen Kontrollgruppe, als primärer Nachweis der Wirksamkeit für einen Marketingantrag ausreichten. Damals hatte die FDA eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, Placebo-chirurgie-kontrollierte Studie empfohlen. Das aktuelle Update deutet auf eine erfolgreiche Bewältigung dieser früheren regulatorischen Komplexitäten hin, wobei die FDA nun die Stärke der dreijährigen Daten anerkennt.
AMT-130: Ein neuartiger Gentherapie-Ansatz
AMT-130 stellt eine neuartige Prüf-Gentherapie dar, die die proprietäre miQURE-Plattform von uniQure nutzt. Die Therapie wurde entwickelt, um eine Mikro-RNA (miRNA) einzusetzen, um das Huntingtin-Gen, das an der Huntington-Krankheit beteiligt ist, zum Schweigen zu bringen und insbesondere das potenziell hochtoxische Exon-1-Proteinfragment zu zielen. Dieser innovative Ansatz zielt darauf ab, die Grundursache der Krankheit zu bekämpfen.
Die Therapie wird derzeit in zwei laufenden multizentrischen, dosissteigernden Phase-I/II-Studien evaluiert. Diese Studien sind darauf ausgelegt, die Sicherheit, Verträglichkeit und explorative Wirksamkeitssignale von AMT-130 bei Patienten mit Huntington-Krankheit zu bewerten. In den Vereinigten Staaten wurden in der Phase-I/II-Studie 26 Patienten mit frühmanifestierter Huntington-Krankheit eingeschlossen, die randomisiert entweder eine niedrige Dosis (n=6), eine hohe Dosis (n=10) von AMT-130 oder ein Placebo-Verfahren (n=10) erhielten. Die Behandlung umfasste eine einmalige Verabreichung von AMT-130 mittels MRT-gesteuerter, konvektionsverstärkter stereotaktischer neurochirurgischer Lieferung direkt in das Striatum. Die US-Studie umfasst eine 12-monatige verblindete Phase, gefolgt von fünf Jahren unverblindeter Langzeitnachbeobachtung der behandelten Patienten, wobei weitere vier Kontrollpatienten zur Behandlung gewechselt sind.
Parallel dazu wurden in einer offenen Phase-Ib/II-Studie in Europa 13 Patienten mit frühmanifestierter Huntington-Krankheit eingeschlossen, darunter sechs, die die niedrige Dosis erhielten, und sieben, die die hohe Dosis erhielten. Darüber hinaus hat uniQure 12 weitere Patienten an US-amerikanischen und europäischen Standorten in einer dritten Kohorte eingeschlossen, die beide Dosisstufen in Kombination mit Immunsuppression bewertet. Eine vierte US-basierte Kohorte von sechs Patienten bewertet das Hochdosis-Regime bei Patienten mit geringerem Striatumvolumen. AMT-130 hat von der FDA erhebliche Anerkennung erhalten, darunter die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-Bezeichnung – die erste, die jemals einer Huntington-Krankheitstherapie gewährt wurde – sowie die Breakthrough Therapy- und Fast Track-Bezeichnungen.
Breitere Pipeline und Marktkontext
Die Huntington-Krankheit ist eine verheerende genetische Störung, die durch den fortschreitenden Abbau von Nervenzellen im Gehirn gekennzeichnet ist und zu schweren Einschränkungen der kognitiven und körperlichen Fähigkeiten führt, einschließlich Bewegungs-, Denk- und psychiatrischer Probleme. Eine potenzielle Zulassung von AMT-130 würde einen bedeutenden therapeutischen Fortschritt für Patienten mit diesem ungedeckten medizinischen Bedarf und einen erheblichen Schub für uniQure darstellen.
Neben AMT-130 umfasst die Pipeline von uniQure AMT-260, das sich derzeit in einer Phase-I/IIa-Studie für refraktäre mesiale Temporallappenepilepsie (MTLE) befindet, und AMT-191 für die Fabry-Krankheit. Das Unternehmen vermarktet auch Hemgenix, eine intern entwickelte Gentherapie für Hämophilie B, in Partnerschaft mit CSL Behring, in den Vereinigten Staaten und der EU. Dieses breitere Portfolio unterstreicht das Engagement von uniQure für die Entwicklung von Gentherapien.
Die Jahresperformance der QURE-Aktien spiegelt den Optimismus der Anleger wider, wobei die Aktie im Jahresvergleich um 93,4 % gestiegen ist, während die Branche um 1,8 % zurückging. Die jüngste Bestätigung der FDA für die AMT-130-Daten auf dem Weg zu einer beschleunigten Zulassung entschärft das Programm erheblich und positioniert uniQure für eine potenziell transformative Periode, die Patienten Hoffnung und dem Unternehmen eine starke Zukunftsperspektive bietet.
